FDA تدرس الموافقة على أول علاج لمرض الأنيميا المنجلية

وتدرس إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ذلك ادارة الاغذية والعقاقير الموافقة على أول علاج لفقر الدم المنجلي وهو مرض فتاك لا يوجد له علاج ناجح عالميا وهو علاج يسمى إكسا سيلبحسب موقع الشبكةسي إن إن أمريكي.

إذا وافقت ادارة الاغذية والعقاقير على الممتلكات إكسا سيلالذي تصنعه الشركة فيرتكس للأدوية شركة مقرها بوسطن والسويسرية علاجات كريسبروسيكون هذا أول علاج توافق عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ويستخدم التعديل الوراثي المسمى بتقنية كريسبر كريسبر.

كريسبر، أو التكرارات المتناوبة القصيرة المتجمعة بانتظام، هي تقنية يستخدمها الباحثون لتعديل الحمض النووي بشكل انتقائي، وهو حامل المعلومات الجينية التي يستخدمها الجسم للعمل والتطور.

وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن علاج الخلايا المنجلية الشديدة هو “حاجة طبية لم تتم تلبيتها”.

عندما يصاب شخص ما بمرض فقر الدم المنجلي، فإن خلايا الدم الحمراء لديه لا تعمل بالطريقة التي ينبغي لها.

خلايا الدم الحمراء هي خلايا مساعدة تحمل الأكسجين من الرئتين إلى أنسجة الجسم، والتي تستخدم هذا الأكسجين لإنتاج الطاقة.

تنتج هذه العملية أيضًا نفايات على شكل ثاني أكسيد الكربون الذي تنقله خلايا الدم الحمراء إلى الرئتين ليتم إخراجها عن طريق الزفير.

في مرض الخلايا المنجلية — الذي يُسمى أيضًا فقر الدم المنجلي — تتخذ خلايا الدم الحمراء شكلًا مطويًا أو منجليًا يمكن أن يسد الأوعية الدموية الصغيرة، ويسبب تلفًا تدريجيًا في الأعضاء وألمًا، ويمكن أن يؤدي إلى فشل الأعضاء.

تموت الخلايا المنجلية أيضًا في وقت أبكر مما ينبغي، مما يعني نقصًا مستمرًا في خلايا الدم الحمراء لدى الشخص.

الخلايا المنجلية نادرة، وتؤثر بشكل غير متناسب على الأمريكيين من أصل أفريقي. تم تشخيص إصابة حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة بالخلايا المنجلية، منهم 20 ألفًا يعانون مما يعتبر مرضًا خطيرًا.

حتى الآن، كان العلاج الحقيقي الوحيد لفقر الدم المنجلي هو زرع الخلايا الجذعية أو نخاع العظم. بالنسبة للخلايا الجذعية، فإن أقل من 20% من المرضى لديهم متبرع مناسب، كما تقول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وعمليات زرع الأعضاء محفوفة بالمخاطر وقد لا تنجح. في بعض الأحيان يمكن لعملية الزرع أن تقتل المريض.

يمكن علاجها إكسا سل الجديد قيد الدراسة من قبل إدارة الغذاء والدواء (ادارة الاغذية والعقاقير) استخدام الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض.

ويقوم الأطباء بتعديلها باستخدام تقنية كريسبر لإصلاح المشاكل الوراثية التي تسبب الخلايا المنجلية، ومن ثم يتم إرجاع الخلايا الجذعية المعدلة إلى المريض في حقنة واحدة.

وقالت الدكتورة ستيفاني كروغماير، نائب الرئيس للشؤون التنظيمية العالمية في الشركة: شركة فيرتكس للصناعات الدوائية وقالت اللجنة في دراسات الشركة إن العلاج يعتبر آمنا وله “مخاطر إيجابية للغاية بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الحاد”.